|
Nad nowymi metodami leczenia pracuje Profesor Grzegorz Węgrzyn. Kilka lat temu opracował pierwszą na świecie metodę pozwalającą na zahamowanie choroby Sanfilippo. Substancja pozyskiwana z soi – genisteina okazała się skutecznie hamować drogę przekazywania sygnałów wewnątrz komórki, prowadząc do obniżenia poziomu syntezy glikozoaminoglikanów – substancji, których nadmiar w komórkach cierpiących na mukopolisacharydozy, jest przyczyną objawów chorobowych. Tym samym genisteina może spowalniać rozwój choroby.  W Polsce przeprowadzono już pilotażowe badania kliniczne. Niebawem w Holandii rozpocznie się II/III faza badań klinicznych z zastosowaniem podwójnie ślepej próby z placebo. Każdy lek przed wprowadzeniem na rynek musi przejść szereg badań, a każdy z etapów prób klinicznych musi być prowadzony zgodnie z obowiązującym prawem i z wymogami międzynarodowymi. Nowy preparat musi być dokładnie zbadany pod względem skuteczności, optymalnych dawek i skutków ubocznych. Dlatego badania takie są bardzo kosztowne - wymagają wykorzystania wielu specjalistycznych urządzeń i pracy wielu ludzi.
Zespół naukowców pod kierownictwem Profesora Grzegorza Węgrzyna pracuje nad wykorzystaniem do leczenia Sanfilippo pochodnych genisteiny, które charakteryzowałyby się większą skutecznością i efektywnością m.in. w pokonywaniu bariery krew-mózg. Terapia genisteiną nie przynosi efektu całkowitego wyleczenia, dlatego wciąż poszukuje się nowych opcji terapeutycznych. Zobacz wywiad z Prof.dr hab.Grzegorzem Węgrzynem dowiesz się więcej o chorobie Sanfilippo i badaniach nad lekiem.
|
|
Trwają obecnie badania w wielu ośrodkach naukowych nad wykorzystaniem genisteiny w leczeniu chorych na Sanfilippo. Dla rodzin i chorych dzieci jest to jedyna nadzieja. Ale jak się okazuje genisteina jest także lekiem przy leczeniu innych chorób.
Wystarczy przeszukać Internet aby natchnąć się na kilkadziesiąt artykułów naukowych i doniesień o próbach klinicznych z wykorzystaniem genisteiny. Ma ona szerokie zastosowanie terapeutyczne, znane są już doniesienia o stosowaniu jej dla kobiet w okresie menopauzy.
Ostatnio pojawiły się także doniesienia o potencjalnym zastosowaniu terapeutycznym między innymi w leczeniu i profilaktyce chorób nowotworowych. Zauważono że genisteina pochodząca głównie z soi jest przyczyną niskiej zachorowalności kobiet rasy azjatyckiej na nowotwory sutka. Badania zdrowych ochotników przyjmujących zdrową żywność bogatą w soję wykryły w ich moczu znaczne ilości substancji, która okazała się być genisteiną.
Obecnie genisteinę pod względem medycznym zalicza się do fitoestrogenów i zalicza się do nowej klasy związków biologicznie czynnych określanych mianem selektywnych receptorów estrogenowych (SERM)
Pozyskanie genisteiny ze źródeł naturalnych jest bardzo trudne i kosztowne dlatego zaczęto otrzymywać genisteinę w sposób syntetyczny i głównie tą sztuczną substancję obecnie wykorzystuje się do produkcji leków.
Przeprowadzono już wiele badań klinicznych z zastosowaniem genisteiny syntetycznej z udziałem ludzi. Były to przede wszystkim próby kliniczne w leczeniu menopauzy i nowotworów.
|
|
Więcej…
|
|
 W dniach 8-10 grudnia 2011 r. w Genewie odbyła się międzynarodowa konferencja poświęcona badaniom dotyczącym leczenia mukopolisacharydoz. Naukowcy i lekarze z różnych krajów (Australii, Austrii, Danii, Francji, Hiszpanii, Kanady, Polski, Szwecji, Szwajcarii, USA, Wielkiej Brytanii i Włoszech) prezentowali wyniki najnowszych prac naukowych oraz klinicznych nad mukopolisacharydozami. W konferencji uczestniczyli także przedstawiciele organizacji pacjentów w całego świata (od Argentyny przez Francję, Polskę, Szwajcarię do Rosji). Konferencja ta stanowiła zatem nie tylko forum do zaprezentowania prac naukowych, lecz także dawała możliwości dyskusji pomiędzy ludźmi nauki i lekarzami a pacjentami i ich rodzinami. Poniżej przedstawione będzie podsumowanie najważniejszych informacji jakie zostały zaprezentowane na tej konferencji.
|
|
Więcej…
|
|
CHOROBA SANFILIPPO, MUKOPOLISACHARYDOZA TYPU III, JEST RZADKIM SCHORZENIEM GENETYCZNYM. Powoduje degradację układu nerwowego, wyniszcza i prowadzi do śmierci. Chorzy, których na całym świecie jest nie więcej niż 4 tysiące, przeżywają zwykle tylko kilkanaście lat. Badania gdańskich naukowców pod kierunkiem prof. dr. hab. Grzegorza Węgrzyna z Katedry Biologii Molekularnej Uniwersytetu Gdańskiego doprowadziły do opracowania wyjątkowego preparatu, który daje szansę walki z nieuleczalną dotychczas chorobą.
– Co teraz dzieje się z preparatem?– pytamy profesora Węgrzyna.
– Właśnie trwają ostatnie przygotowania do rozpoczęcia próby klinicznej II i III fazy. Będzie prowadzić ją współpracująca z nami klinika w Amsterdamie, a badaniami kieruje dr Frits Wijburg, jeden z wybitnych europejskich specjalistów w leczeniu rzadkich chorób metabolicznych. Jeśli ten etap badań wypadnie pozytywnie, zostanie otwarta droga do rejestracji leku.
|
|
Więcej…
|
|
 18 lipca francuska firma farmaceutyczna LYSOGENE poinformowała, że uzyskała zgodę AFSSAPS (Agencji ds. bezpieczeństwa sanitarnego produktów zdrowotnych) oraz komisji bioetycznej na przeprowadzenie testów klinicznych fazy I/II z zastosowaniem terapii genowej w leczeniu choroby Sanfilippo A.
Prototyp leku o nazwie SAF 301 będzie poddany testom, które zdaniem LYSOGENE będą miały znaczenie historyczne.
Firma Lysogene, założona przez przez Karen Aiach w 2009 roku, specjalizuje się w badaniach nad zastosowaniem terapii genowej w leczeniu poważnych chorób ośrodkowego układu nerwowego o podłożu genetycznym. Misją firmy jest tworzenie nowatorskich metod leczenia chorób ośrodkowego układu nerwowego oraz poprawa jakości życia pacjentów.
|
|
Więcej…
|
|
|
|
|
|
|
JPAGE_CURRENT_OF_TOTAL |
O badaniach
•
•
